おたくま経済新聞

国内第II相試験RAMP201Jにおける奏効率37.5%は海外第II相試験を上回る更新データ：アブトメチニブ＋デファクチニブ治療後の奏効率はKRAS変異患者で57.1%、KRAS野生型患者で22.2%

日本--(BUSINESS WIRE)-- 2026年2月10日-特定非営利活動法人婦人科悪性腫瘍研究機構
（Japanese Gynecologic Oncology Group: JGOG）は本日、再発性低悪性度漿液性卵巣がん
（LGSOC）を対象とした進行中の第II相臨床試験「RAMP201J」の最新データを、2026年2月6日～8日に東京で開催されたJGOG・EAGOT国際シンポジウムで発表した。 本試験は、RAS/MAPK経路に起因するがん患者向け新薬開発に取り組むバイオ医薬品企業ベラステム・オンコロジーが支援している。同社は米国食品医薬品局（FDA）より、KRAS変異再発性低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）患者に対する治療薬として、経口RAF/MEKクランプ薬であるavutometinibと経口選択的FAK阻害薬である
defactinibとの併用療法を初めて承認された実績を有する。

「LGSOC（卵巣癌の稀で特徴的な形態）患者には依然として大きな未充足ニーズが存在します」と東北大学病院婦人科長の島田宗昭教授は述べた。「最新のRAMP201J第II相試験結果には非常に勇気づけられています。従来の化学療法を上回る奏効率を示し、その有効性は海外研究で観察されたものと同等かそれ以上となる傾向を示しています」

2026年1月30日におけるデータカットオフ時点で、KRAS変異型およびKRAS野生型がんを含む再発性
LGSOC患者16例が、avutometinibとdefactinibとの併用療法（avutometinib : 3.2mg週2回、
defactinib : 200mg1日2回、4週間中3週間投与）を受けた。 全登録患者について、研究者による
RECIST 1.1に基づく予備的有効性が評価された。全患者が有効性評価可能であり、ベースライン後の評価を少なくとも1回受けており、追跡期間中央値は10.0ヶ月であった。

全16例の患者において、確認された全奏効率（ORR）は37.5%（6/16）であった。 KRAS変異を伴う再発性LGSOC患者（LGSOCにおける予後改善と関連することが以前に確認されている特徴）では、確認されたORRは57.1%（4/7）、病勢制御率（DCR）は100%（7/7）であった。 KRAS野生型再発
LGSOC患者（従来、LGSOCの予後悪化因子と関連が認められていた特徴）では、確認されたORRは
22.2%（2/9）、DCRは88.9%（8/9）であった。登録された16人の患者のうち、11人が現在も治療を継続している。

2025年10月の国際婦人科がん学会（IGCS）年次総会で既に報告した通り、本進行中の試験において、avutometinibとdefactinibとの併用療法は、先行して実施された国際共同第II相試験（RAMP201試験）においてavutometinibとdefactinibとの併用療法を受けた再発LGSOC患者の既報データと一致する薬物動態レベルと有害事象を示した。用量制限毒性を経験した患者や有害事象により試験薬を中止した患者はいなかった。頻度が高かった治療関連有害事象として、クレアチンホスホキナーゼ上昇
（94%）、口内炎（56%）、末梢浮腫（56%）が確認された。グレード3以上の治療関連有害事象は、発疹（19%）およびクレアチンホスホキナーゼ上昇（19%）であった。有害事象は保存的に管理された。

ベラステム・オンコロジーの最高医療責任者であるジョン・ヘイスリップ医学博士は次のように述べた。「RAMP201J試験により日本人患者における腫瘍反応が確認されたことを喜ばしく思う。特に本試験は再発性LGSOC患者を対象とした日本で初めて実施された研究である。JGOGと連携し、日本において大規模な前向き臨床試験の知見を蓄積しています。また、進行中の国際共同第III相試験である
RAMP 301試験への日本からの患者登録を継続中です。追跡期間が解析に適した段階となる2027年半ばに、この重要な試験の計画された結果を発表できることを期待しています」。

JGOG理事長で東京慈恵会医科大学産婦人科講座主任教授の岡本愛光氏（医学博士）は、
「本試験結果は難治性希少がんである再発LGSOCに対する新たな治療選択の可能性を支持する成果であるとともに、難治性希少婦人科がんに対する治療開発を迅速に完遂する体制を構築した意義は極めて大きい」と述べています。

RAMP201Jについて

RAMP201Jは、ベラステム・オンコロジーが特定非営利活動法人婦人科悪性腫瘍研究機構（JGOG）と共同で実施した非盲検第II相試験であり、再発性LGSOC（卵巣がん）の日本人患者における
avutometinibとdefactinibとの併用療法の安全性と有効性を評価するものである
（jRCT2021240021/NCT06682572）。
本試験は日本の5施設（東京慈恵会医科大学附属病院、三重大学医学部附属病院、東北大学病院、久留米大学病院、愛知県がんセンター中央病院）で実施されました。

低悪性度漿液性卵巣癌（LGSOC）について

LGSOCは潜伏性が高く持続的な稀な卵巣癌である。LGSOCは高悪性度漿液性卵巣癌（HGSOC）とは明確に異なり、異なる治療を必要とする。LGSOCはHGSOCと比較して再発率が高く、化学療法に対する感受性が低い。LGSOCは若年女性に発症し、診断年齢は20～30歳と50～60歳の二峰性を示し、生存期間中央値は約10年である。 日本では年間約300～350名の患者が診断される。

特定非営利活動法人婦人科悪性腫瘍研究機構（JGOG）について

特定非営利活動法人婦人科悪性腫瘍研究機構（JGOG）は、全国の主要大学やがん拠点病院と連携し、婦人科悪性腫瘍患者に対する最新かつ最適な診断・治療法の確立を目指す臨床研究グループである。

ベラステム・オンコロジーについて

ベラステム・オンコロジー（Nasdaq: VSTM）は、RAS/MAPK経路に起因する癌と診断された患者の生活の質向上を目的とした新薬の開発・商業化に取り組むバイオ医薬品企業です。 同社は、米国で AVMAPKI(TM) FAKZYNJA(TM) CO-PACK（アボトメチニブとデファクチニブ）を販売しています。パイプラインは、RAF/MEK 阻害、FAK 阻害、KRAS G12D 阻害など、がん細胞の生存と腫瘍の成長を促進する、がんにおける重要なシグナル伝達経路を阻害する新規低分子医薬品に焦点を当てています。 詳細は www.verastem.com をご覧ください。

お問い合わせ先:
島田宗昭（東北大学病院婦人科）
メールアドレス：muneaki.shimada.b7@tohoku.ac.jp