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株式会社PURMX Therapeutics（以下、PURMX）（本社：広島県広島市、代表取締役社長：田原栄俊）は、現在、PURMXが臨床開発中のヒトの天然型核酸の一種であるマイクロRNAのmiR-3140-3pについて、2025年5月6日付で米国食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品指定（オーファンドラッグ指定）を取得いたしました。
FDAの通知では、開発中の治療薬MIRX002の対象疾患である「悪性胸膜中皮腫」を含む、より広い「中皮腫」の治療用途で指定がなされており、今後の開発の可能性をさらに広げるものとなりました。
オーファンドラック指定内容は、miR-3140-3pによる中皮腫の治療であり、患者数が少なく、有効な治療法が限られる希少疾患に対する医療ニーズに応える重要なステップです。また、本指定は、中皮腫を対象としたmiR-3140-3pを含有する様々な製剤使用に適用されるものであり、今後の臨床開発における使用範囲の拡張に大きな意義を持ちます。
今回の指定により、FDAからの開発支援、承認申請時の優先審査などの迅速審査プロセスへのアクセス、開発費用に対する税制優遇、承認後の7年間の独占的販売権といった支援措置を受けることができる可能性があります。
PURMXは、今後もmiR-3140-3pの開発を加速し、希少がん患者に新たな治療の選択肢を届けることを目指してまいります。
なお、今回のオーファンドラック指定の取得状況は、以下のFDAのサイトをご参照ください。
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=1065324
用語解説
希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）
FDAの「希少疾病用医薬品（Orphan Drug／オーファンドラッグ）」とは、通常、治療対象となる米国内における罹患患者数が20万人未満の非常に少ない希少疾病（rare diseases）に対して開発される医薬品であり、その開発を促進するために特別な支援措置が与えられる医薬品のことです。
中皮腫
中皮は、胸膜（肺を覆う膜）、腹膜（内臓を覆う膜）、心膜などの膜を構成する細胞層で、「中皮腫」はこの中皮細胞からがん化した腫瘍です。ほとんどが悪性で、「悪性中皮腫」と呼ばれます。
本件に関するお問い合わせ先
[電話番号] 050-8892-0260
[メールアドレス] ir@mirx.jp
